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生物醫(yī)藥行業(yè)分析：三大產業(yè)趨勢下，小核酸行業(yè)迎來重大投資機會！創(chuàng)新藥專題：三大產業(yè)趨勢下，小核酸迎來重大投資機會！

我們認為2025年為小核酸藥物投資重要年份：（1）遞送平臺GalNac非常成熟，肝外靶向平臺將迎來數(shù)據(jù)催化；（2）適應癥由罕見病拓展到常見病領域，市場想象空間擴大；（3）小核酸藥物“商業(yè)化+臨床數(shù)據(jù)”催化密集。

技術突破——小核酸遞送技術GalNac發(fā)展逐步成熟，肝外平臺產品迎來驗證：此前的遞送系統(tǒng)如LNP，由于分子結構較大，可能引發(fā)免疫反應（炎癥因子釋放），且肝外靶向性差，生產工藝復雜，成本較高，易發(fā)生安全性和肝腎毒性。2014年GalNac遞送系統(tǒng)的出現(xiàn)促進了小核酸藥物發(fā)展，GalNac具有高效肝臟靶向性，該遞送系統(tǒng)通過較低藥物劑量即可實現(xiàn)長效性，因而毒性較小。Alnylam公司成功的將小核酸GalNac應用到多個疾病領域中，并取得了非凡的臨床數(shù)據(jù)和商業(yè)化成果。肝外遞送平臺如Alnylam C16、Arrowhead Trim以及Avidity AOC平臺都有部分適應癥數(shù)據(jù)讀出預期。

適應癥突破——罕見病到慢病和其他更大疾病領域：最先上市的小核酸藥物Vitravene（CMV）、Spinraza（SMA）和Patisiran（TTR）等多為治療罕見病的藥物，患者容量相對有限，但隨著近幾年小核酸藥物在高血脂（Inclisiran）、高血壓、乙肝等多個疾病領域的臨床數(shù)據(jù)讀出，小核酸能夠治療的患者群體持續(xù)擴大，小核酸藥物的市場想象力巨大，甚至未來小核酸技術平臺有望在CNS領域如AD和帕金森等疾病取得突破。

小核酸藥物即將迎來密集催化劑：（1）大單品放量：2025年諾華inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商業(yè)化元年；（2）產品獲批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已于2025年3月底獲批，Ionis的eplotersen（OUS）、Donidalorsen（US）預計也會年內獲批；（3）重磅產品數(shù)據(jù)讀出：諾華/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期數(shù)據(jù)讀出，Ionis的Olezarsen（sHTG）的Ⅲ期數(shù)據(jù)讀出，Alynlam的Zilebesiran（高血壓）的Ⅱ期數(shù)據(jù)讀出，Arrowhead的ARO-INHBE（肥胖）的Ⅰ期數(shù)據(jù)讀出。