醫藥行業專題報告：自體CAR_T遇困，in vivo風起.pdf

醫藥行業專題報告：自體CAR_T遇困，in vivo風起。TCE 來襲，自體 CAR-T 困境凸顯。 CAR-T 是血液瘤療效天花板和單次給藥即可 “治愈”的代名詞，全球已有 15 款自體 CAR-T 獲批，2025 年銷售額已達 59 億美 元（同比+30%）。ASH 2025 大會披露了 BCMA TCE（T 細胞接合器）特立妥單抗 聯合達雷妥尤單抗治療復雜/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的 MajesTEC-3 研究 數據，療效表現不弱于 CARVYKTI，PFS 率甚至更優，同時安全性良好，這使得自 體 CAR-T 復雜的生產、使用過程和高昂的成本、價格等劣勢凸顯，亟需新的突破。

in vivo CAR-T 極具潛力，數據初步驗證。生產和使用過程更簡單、成本更低的 CAR-T 療法主要包括：同種異體 CAR-T 和 in vivo CAR-T 兩大方向，考慮到前者仍 需體外改造 T 細胞和清淋，且有致命性的移植物抗宿主病（GvHD） 風險，我們認 為 in vivo CAR-T 可能更具潛力。目前，臨床階段的 in vivo CAR-T 管線數量超過 20 款，整體進度處于早期階段。已有 5 款 in vivo CAR-T 產品披露了人體數據，其中慢 病毒載體產品治療血液瘤的短期療效確切，與自體 CAR-T 相當，部分產品安全性更 優，需關注給藥后長期療效持續性和安全性；LNP 載體產品需多次給藥但安全性表 現出色，在自免疾病中已觀察到初步療效信號，未來在自免領域可能會有不俗表 現。

MNC 爭相布局，確定性持續提升。2025 年以來，已發生超 10 項 in vivo CAR-T 相 關交易，阿斯利康、艾伯維、BMS 等 MNC 紛紛下場布局，大額合作/收購頻發，其 中慢病毒路線管線/公司占據多數。從數據催化看，今年有望新讀出十余項臨床數 據，其中多數為首次讀出臨床數據的管線，此前披露過早期數據的管線亦可能讀出 更新結果。我們認為， in vivo CAR-T 臨床表現已獲初步驗證，技術路徑確定性持續 提升，未來有望成為 CAR-T 的主流形式，MNC 需求旺盛，國內企業布局雖然進度 稍落后，但數量領先，未來有望達成多項交易。