siRNA藥物行業(yè)深度報告：小核酸，大時代，靶向治療新紀(jì)元.pdf

siRNA藥物行業(yè)深度報告：小核酸，大時代，靶向治療新紀(jì)元。技術(shù)升級和產(chǎn)品獲批推動平臺成熟，siRNA 藥物已從“罕見病”過 渡到“常見病”。小核酸藥物是繼小分子和抗體藥物后的第三浪，具 有靶點(diǎn)拓展能力強(qiáng)、研發(fā)延展性強(qiáng)、藥物作用長效且不易耐藥等特 性。小核酸藥物的種類多樣，其中 siRNA 藥物的安全性和長效性更 好，已成為國內(nèi)藥企的開發(fā)重點(diǎn)。自 2016 年起，隨著 GalNac 遞送 系統(tǒng)的升級和完全修飾的應(yīng)用，siRNA 藥物進(jìn)入快速發(fā)展期，在罕 見病領(lǐng)域驗證其價值，目前逐步進(jìn)入了常見病的研發(fā)兌現(xiàn)階段，在 心血管疾病、慢乙肝、減重、抗凝、自免等大適應(yīng)癥均可能會有“大 藥”的誕生。

MNC 在小核酸領(lǐng)域的交易火熱，我們認(rèn)為該領(lǐng)域的 BD 交易會持 續(xù)發(fā)生，中國企業(yè)或?qū)⒋蠓女惒省?/strong>海外 MNC 結(jié)合自身在適應(yīng)癥方 面的理解，通過授權(quán)引進(jìn)管線和或者合作技術(shù)平臺等方式布局小核 酸領(lǐng)域。我們認(rèn)為，這個領(lǐng)域的授權(quán)交易仍會持續(xù)發(fā)生，一方面， 肝內(nèi)遞送系統(tǒng)已經(jīng)成熟，小核酸藥物技術(shù)上的優(yōu)勢和商業(yè)化的價值 已被驗證；另一方面，大量藥企面臨專利懸崖困境，需要新產(chǎn)品彌 補(bǔ)管線組合潛在風(fēng)險，從深耕小核酸技術(shù)平臺的公司購買管線是比 較快速的“補(bǔ)強(qiáng)”方式。進(jìn)一步地，我們預(yù)計交易賣家會更多來自 于中國，因為小核酸藥物的研發(fā)具有較強(qiáng)的平臺屬性，可充分發(fā)揮 中國藥企的工程師紅利，特別的是化學(xué)合成方面的優(yōu)勢，中國企業(yè) 可在龍頭的技術(shù)基礎(chǔ)上快速迭代，在敲降效果、給藥周期、注射方 式等多方面取得差異化優(yōu)勢。