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醫藥小核酸藥物行業專題：奇點已至，小核酸藥物邁向平臺多維布局新紀元。

螺旋向上：小核酸重構現代制藥版圖

小核酸是化學合成的短核酸序列，用于調節基因表達水平，通過mRNA轉錄水平調節達到治療疾病目的提供了一種直接方法。小核酸藥物主要包 括小干擾RNA(siRNA)、反義小核酸（ASO）和適配體等，通過不同的機制發揮作用，調節基因表達和蛋白質水平調控相應的蛋白質功能。小核酸 藥物治療突破不可成藥限制，相較于小分子和抗體藥物有給藥周期長和安全性優勢等差異化優勢。

方興未艾：商業化與BD共舞正酣

全球小核酸藥物市場呈現強勁且持續的增長態勢，從2019年的27億美元增長到2024年的57億美元，復合年增長率為16.2%。弗若斯特沙利文預計， 在技術進步持續、上市批準與臨床驗證不斷增加的推動下，于2029年及2034年將分別達到206億美元及549億美元，2024年至2029年的復合年增 長率為29.4%，2029年至2034年的復合年增長率為21.6%。截至2025年底已有三款小核酸藥物進入十億美元銷售行列。全球小核酸領域交易數量 及交易金額整體呈上升趨勢。2025年小核酸領域交易金額達322.10億美元，交易數量46起。

由點及面：新適應癥的破局與延展

小核酸藥物從肝臟靶器官逐步向腦靶、脂肪靶向拓展。小核酸藥物在降脂、減重、MASH、感染、降壓等領域的臨床進展和試驗結果不斷拓展當前 藥物邊界。 

全球競速：海內外藥企各顯鋒芒

通過海外及國內小核酸藥物代表企業及管線詳細梳理，國內企業憑借高效的臨床開發效率和全面的管線布局，開始在全球小核酸藥物布局中占據 主動權。