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醫藥健康行業分析：前瞻布局小核酸黃金賽道，把握“技術突破+商業兌現”雙主線。技術成熟與產業拐點共振，小核酸賽道將迎黃金發展期。1）突破微創新、掀起第三波制藥新浪潮。小核酸藥物憑借 其能從基因層面源頭干預疾病的獨特機制、以及更長的用藥周期，突破了傳統小分子和抗體藥物在靶點選擇上的局限 性等不足。隨著海外小核酸領軍藥企的部分化學修飾、遞送系統等相關核心專利陸續到期，全球小核酸領域追趕者正 加速推進藥物創新研發、該賽道有望進入快速發展通道。2）研發與商業化提速。全球小核酸藥物上市節奏顯著加快， 2016 年后上市產品數量占比超 80%。另外近些年，涉及小核酸的 BD 合作日益活躍，跨國藥企（MNC 如諾華、賽諾菲 等）紛紛重金布局，標志著賽道技術價值和商業價值獲得全球頂級藥企背書，極大提升了整個賽道的關注度和成熟度、 小核酸產業有望迎來全面爆發。3）適應癥拓展打開賽道市場天花板：小核酸藥物的開發適應癥正從罕見病成功邁向 慢性病、中樞神經系統疾病（CNS）等廣闊市場，如 Leqvio（降血脂）、AMVUTTRA（ATTR-CM）、Olezarsen（sHTG）等 重磅產品的成功開發與商業化，證明了小核酸在患者基數巨大的慢病領域、CNS 領域的治療潛力和商業價值。隨著適 應癥開拓帶來的市場擴容，據頂級跨國藥企諾華預測，小核酸賽道市場空間未來有望達到 300 億美金左右。

海外小核酸巨頭商業化持續提速，平臺迭代有望實現多組織靶向。1）Alnylam 作為 RNAi 療法全球領軍者，目前擁有 6 款獲批產品及 18 款在研管線，覆蓋罕見病、心血管及神經系統疾病等領域。商業化上，2025 年中報，公司上調全 年收入指引，由原先的 20.50-22.50 億美元上調至 26.50-28.00 億美元，同比增速由 26%-39%上調至 59%-68%，其中 AMVUTTRA 因 ATTR-CM 適應癥獲批成為增長核心。研發上，Alnylam 目標 2030 年解決所有主要組織遞送挑戰。2）Ionis 目前有 22 款在研管線聚焦神經、心臟等領域。商業化上，其核心管線 Olezarsen 針對嚴重高甘油三酯血癥（sHTG） 的 III 期數據優異，計劃 2025 年底提交上市申請，該藥有望覆蓋的 300 萬美國 sHTG 患者將，助力 Ionis 商業化收入 提速。另外，Ionis 未來三年還有 Bepirovirsen（HBV）、Pelacarsen（CVD）等大適應癥產品將陸續上市。3）Arrowhead 計劃通過“20in25”戰略推進 20 款藥物進入臨床或上市，覆蓋心臟代謝、肺、肝臟等多領域。研發上，其專有 TRiM™ 遞送平臺，可通過優化靶向配體、連接子等組件，實現肝臟、肺、肌肉等多組織精準靶向。

國內小核酸藥企鋒芒初露，緊跟全球浪潮蓄勢待發。1）研發熱情高漲，臨床進展加速。國內藥企在小核酸領域布局 活躍，2025 年中國新進入臨床的小核酸藥物數量已超過美國。研發管線覆蓋乙肝、心血管代謝、腫瘤、罕見病等多個 領域，顯示出強大的創新活力。2）技術平臺逐步構建，BD 交易取得突破。國內企業如瑞博生物（RiboGalSTAR）、舶 望制藥（RADS 平臺）、圣諾醫藥（PNP/GalNAc 平臺） 等已建立起自主知識產權的技術平臺。2025 年以來邁威生物、 舶望制藥、靖因藥業等公司與 Kalexo Bio、諾華、CRISPR Therapeutics 等海外藥企達成高額 BD，標志國內小核酸研 發實力和創新價值獲得全球頂級 MNC 的認可，打開國際空間。3）上市藥企積極布局，未來可期。石藥集團、君實生 物、信達生物、前沿生物、信立泰、圣諾醫藥、騰盛博藥、悅康藥業等上市公司通過自研或合作，推進其小核酸管線 陸續進入臨床階段。國內產業生態已初步形成，為未來國內小核酸藥物的商業化落地、以及加速產業化奠定了基礎。