醫(yī)藥行業(yè)：In Vivo CART，BD熱門賽道，早期技術(shù)具備廣闊前景.pdf

醫(yī)藥行業(yè)：In Vivo CART，BD熱門賽道，早期技術(shù)具備廣闊前景。核心觀點：In Vivo CART賽道發(fā)展火熱，2025年已經(jīng)有四個MNC并購的案例發(fā)生。具體來看，In Vivo CART分為LNP和慢病毒 兩條技術(shù)路線，兩條技術(shù)路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨床前展現(xiàn)出了快速轉(zhuǎn)染以及優(yōu)異的靶向性特點，慢病毒 路線中，Esobiotec等公司的BCMA In Vivo CART已經(jīng)在小人群MM患者中展現(xiàn)非常好的早期數(shù)據(jù)。整體看，In Vivo CART發(fā)展 迅速，后續(xù)發(fā)展值得關(guān)注。

現(xiàn)有CART藥物效果優(yōu)異，但因生產(chǎn)方式存在一定限制。現(xiàn)有的CART類藥物屬于V2V（Vein to Vein）方式，即從患者體內(nèi)提取 細胞之后到體外進行培養(yǎng)，待培養(yǎng)出CAR-T細胞之后再進行回輸，患者大部分的等待時間是4-8周左右。同時由于是患者自體提取 并使用，因此CART藥物無法成為現(xiàn)貨產(chǎn)品，從而導(dǎo)致CART類藥物的市場規(guī)模受到限制，且很多患者無法支付起CART藥物的費用。

In Vivo CART賽道發(fā)展火熱，有望讓CART成為現(xiàn)貨藥物。相較于傳統(tǒng)體外制備的CART藥物，In Vivo CART的核心就在于通過 一些方法在患者體內(nèi)生成CART并直接作用于靶細胞，該方法省去了傳統(tǒng)的體外制備CART再回輸?shù)倪^程，節(jié)省大量時間（4-8周），同時，In Vivo CART藥物相較于傳統(tǒng)體外CART的優(yōu)勢在于成本更低以及給藥不用清淋，安全性更可控，患者體驗更佳。

In Vivo CART分為LNP和慢病毒兩條技術(shù)路線，兩條技術(shù)路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨床前展現(xiàn)出了快速轉(zhuǎn)染 以及優(yōu)異的靶向性特點，但藥物在動物以及人體內(nèi)持續(xù)時間相對較短，后續(xù)臨床上效果值得關(guān)注。慢病毒路線中，Esobiotec等公 司的BCMA In Vivo CART已經(jīng)在小人群MM患者中展現(xiàn)非常好的早期數(shù)據(jù)，但長期療效持續(xù)性仍需跟蹤。整體看，LNP路線的安 全性是潛在優(yōu)勢，看好LNP路線在自免適應(yīng)癥上的前景；慢病毒路線CART細胞存在時間長是潛在的療效優(yōu)勢，值得重點關(guān)注慢病 毒路線在腫瘤中的后續(xù)臨床數(shù)據(jù)。