AI制藥發展背景、歷程及產業進展如何？

AI技術迭代升級，AI+制藥應用廣泛。

1.行業技術革新迅速，成果落地未來可期

據文章統計，新藥上市平均需要10-15年時間和15-20億美元的投入，藥物 開發周期中約有一半的時間與資金消耗在臨床試驗階段。盡管制藥和生物 技術公司數十年來持續增加研發投入，但每十億美元投入獲得的監管批準 新藥數量約每9年減半。 近年來，隨著大量已發現靶點和通路陸續成藥，使用傳統藥物發現方法開 發新藥的難度越發加大。據德勤公司統計，制藥公司內部收益率（IRR） 在2022年達到14年來最低水平，僅為1.2%，2023年這一指標有所回升， 達到4.1%。

近年來，AI技術飛速發展，在藥物研發與市場化的全流程中廣泛滲透，于藥物發現和臨床前階段的應用成效尤為突出。 藥物發現及臨床前研發階段，是AI輔助藥物發現的關鍵優化板塊，也是AI制藥企業發力研發與推進商業化的核心方向。 依托AI技術，企業在藥物發現和臨床前研發進程中，能夠有效降低濕試驗成本和時間成本，同時達成高通量篩選，為 新靶點的探尋以及“老藥新用”的適應癥拓展提供有力支持。從長遠來看，AI技術具備持續創新的潛力，有望在藥品臨 床開發、上市后的生產及商業化等環節進一步深化應用。

CADD方法主要分為兩類：基于結構的藥物設計 方法（structure-based methods）和基于配體的 藥物設計方法（ligand-based methods）, 所使用 的CADD方法取決于目標結構信息的可用性。 SBDD往往需要已知靶點的三維結構信息， 目標 信息通常通過X射線晶體學或核磁共振(NMR)實 驗獲得。之后在目標和可能的藥物分子上使用基 于結構的工具，如虛擬高通量篩選和直接對接方 法進行篩選。并通過計算結合自由能的方式評估 分子與靶標的親和力，最終確定先導化合物。 而在潛在藥物靶點結構未知且使用同源建模或從 頭結構預測等方法預測該結構具有挑戰性或不理 想的情況下，可以考慮使用LBDD方法。LBDD通 過分析與靶點結合的已知分子信息開展工作，依 賴于對與目標相關的小分子的知識，主要方法包 括藥效團建模、分子相似性方法和QSAR（定量 構效關系）建模等。

機器學習（ML）作為AI的分支，出現于1990s，可以通過算法從數據中自動學習規律，擺脫了傳統編程對顯式規則的 依賴，但仍需要數據科學家或領域專家手動提取、設計和選擇要在模型中使用的特征；而深度學習（DL）則是機器學 習的前沿分支，通過深層神經網絡（如CNN、RNN、Transformer）自動提取數據特征，在圖像識別、自然語言處理 等領域實現突破，盡管依賴海量數據和算力且可解釋性較低，但其端到端學習能力大幅降低了人工特征工程的成本。

DL非常適合解決涉及多變量大量數據集的問題，并且這些變量之間關系并不明確。例如通過學習原子和化學鍵的形成 和分布規則，即不同的化合物結構，對化合物的生長模式進行參數化表征，進而在AI參數范圍內進行更廣闊化學空間 的探索。目前這種模式已經開始應用于藥物發現階段其他部分，以通過最大化各種化學數據集和生物數據集來加速藥 物發現的過程。

2.全產業鏈積極布局，AI制藥即將步入收獲期

AI制藥行業經歷了多個發展階段，包括基礎研究期、初步拓展期、技術提升期和快速擴張期。目前，行業持續快速擴張，隨著 相關商業化應用的落地，AI制藥行業有望迎來密集收獲期。 基礎研究期（1990年-2012年）：在這一階段，AI制藥行業從理論探索到初步應用，取得了顯著進展。深度學習、自然語言處理 等AI技術的發展為藥物研發提供了新的思路。然而，由于制藥行業的復雜性和對AI技術認知接受度低的限制，AI在制藥領域的 應用主要停留在簡單探索和概念驗證階段。

初步拓展期（2013年-2017年）：AI制藥行業開始展現出更廣泛的應用潛力。生成對抗網絡等新型神經網絡結構的出現，為藥物 分子生成與靶點預測提供了新的工具。Insilico Medicine等企業的研究證實了AI在優化藥物研發流程、提升化合物質量方面的可 行性。這一階段，AI制藥逐漸引起了制藥企業和研究機構的關注，為行業的進一步發展積累了經驗和數據。 技術提升期（2018年-2019年）：IBM Watson和DeepMind的AlphaFold分別在臨床試驗匹配和蛋白質結構預測上取得重大突破， 引發了一輪投資熱潮。大量資本的涌入推動了相關技術的快速發展，AI制藥在藥物設計品質和效率上得到了顯著提升。這一時 期，AI制藥技術得到進一步完善，為行業的快速擴張奠定了基礎。 快速擴張期（2020年至今）：自2020年起，得益于AI技術已廣泛應用于藥物研發全流程和疾病診斷等領域，且MNC對AI制藥的 重視和參與程度持續提高，AI制藥行業進入快速發展階段。

AI制藥賽道正經歷爆發式增長，其底層邏輯源于三重變革力量的疊加。從需求側看，全球創新藥研發面臨“雙十定律”困境（10 年周期、10億美元成本），AI技術通過靶點篩選、分子生成、臨床試驗優化等環節可縮短40%研發時間，顯著降低藥企試錯成 本。政策端，美國FDA積極更新AI用于藥物開發的指導意見，中國"十四五"醫藥工業發展規劃亦明確支持AI在新藥研發中的應 用，監管破冰為技術商業化鋪平道路。根據Research And Markets數據，全球市場規模從2021年7.92億美元躍升至2024年17.58億 美元，年復合增長率達30.45%，預計2026年將突破30億美元大關。